亚马逊云科技与英矽智能合作，利用人工智能技术加速新药研发

诺贝尔医学奖获得者屠呦呦曾讲述发现青蒿素的实验过程中的艰辛,

直到第 191 次试验,才真正发现了有效成分。

而如今,在人工智能(AI)的加速下,

从早期靶点发现到进入临床前候选,

英矽智能将这条道路从四年半,

缩短到了 18 个月的时间。

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人工智能时代,药物创新还可以有哪些从 0 到 1 的突破?本期《云咖来了》邀请英矽智能创始人兼首席执行官 Alex Zhavoronkov 先生,英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰先生、亚马逊云科技大中华区医疗及生命科学行业总监黄庆春先生,聚焦人工智能时代的医药创新和新药研发。

“从 Me-too 到 First-in-Class,

国家政策对新药研发起到了非常大的鼓励作用”

Q:中国经历了怎样的药物研发周期?小分子的新药研发又有什么独特趋势?

任峰博士:中国新药研发已经至少有三个阶段,第一个阶段是做仿创药,就是大家所说的 Me-too。第二个阶段就是有差异化或者是在同类最佳的创新药 Me-better,或是 Best-in-Class。现在国内很多新药企业都已经步入了第三个阶段,就是做出真正原创性很强的新药,也就是 First-in-Class。在这几个发展阶段里面,国家政策起到了非常大的鼓励作用,包括带量采购、医保,还有近期出台的比如治疗癌症的创新药的临床实验指导原则,这些政策都是鼓励企业做原创性强的新药。随之而来 IT 和 BT(生物技术)的发展,让两个产业进行了充分的融合,人工智能来赋能新药研发,越来越多是我们在做小分子创新药未来的发展趋势。

以后随着数据的数量和质量不断提高,随着通过人工智能研发出的新药慢慢步入临床一期、二期,大家对人工智能赋能新药研发肯定会信心越来越足,我认为创新药在人工智能的帮助下能够大规模提高效率,并且降低研发成本。

Q:新药研发都在融入哪些新的技术?

黄庆春:我本身也是学药物有机化学的,我的感受是做新药研发需要多学科融合,其实现在一颗药从研发到上市,中间会经历多种学科、多种技术,刚才任博也说像人工智能技术的蓬勃发展,高性能计算,甚至现在也有一些会用到量子计算等等新技术。所以对我们这些医药学家或者药学家来说快速的使用这些新技术,其实云计算是一个很好的平台,因为云上拥有种类繁多的平台技术,而且门槛非常低,推动了整个医药行业快速使用新技术,而且云计算的特点是有弹性的,就像英矽智能实现成功,可以快速的扩展,进入临床实验,在云计算上如果遇到一些困难或者失败,其实成本可以降得非常的低。

最后一点,我们这个行业严格遵循安全合规,所以亚马逊云科技在这方面做了很多的努力,提供给用户的药物研发、临床、生产、营销都是符合行业特点的。所以我觉得说亚马逊云科技希望跟英矽智能一起致力于拓展新的技术快速落地和实验,把试错的成本降到最低,快速复制成功经验。

“AI 药物研发,就像由不同方块组合而成的整块积木系统,

将每一块用人工智能加速然后将其组合到一起,让技术为我所用”

Q: 英矽智能是在什么契机下开始通过 AI 加速药物研发?

Alex Zhavoronkov:在 2013、2014 年信息技术领域产生了多次变革,其中一个重大革新就是深度学习。我们认为有了这种力量,我们能够更好地理解人类生物学的基本原理,开始使用类似图像识别和文本识别技术,研究复杂生物进程,很快便取得了惊人的结果。

我们立即开始与很多制药公司合作,他们要求我们解决在许多不同领域面临的一些最复杂的问题,所以我们基本上是帮助大型制药公司辨别人工智能在哪些方面可以胜任,哪些方面不能,因此通过在早期与整个制药行业合作并解决他们的问题,我们构建了端到端的流程,就像由不同方块组合而成的整块积木系统,将每一块用 AI 加速然后再将其组合到一起,让技术为我们所用。此外在生物技术领域中国本身就是趋势,在 2013 年和 2015 年左右中国成了支持全球合同研究组织的重要力量。

因此我们决定成为许多中国合同研究实验室上的软件及 AI 层,我们遵循苹果的模式,即在加州设计,在中国制造。但是我们也在中国设计,在中国制造。我们实现了“无实验室化”,当您企业的人工智能运行并识别正确的目标,设计正确的分子时。当您的企业拥有强大的实验能力时,您可以比制药行业更快的行动,并大大增加成功的可能性,因为可以将多个进程并行处理。此外,企业通过重复实验,产生了大量的数据,这些关键特征让我们很快地达到几乎全球前三的位置,真的很快。

“从早期的靶点发现一直到小分子化合物产生临床前后选化合物,我们只用了 18 个月的时间。

传统的药物研发相比,需要四年半的时间”

英矽智能在人工智能新药研发方面有些什么样的突破的进展?

任峰:技术上的突破大家有目共睹,国内外药企均广泛认可 AI 平台的能力。另外一方面最重要的是英矽智能自己的自研管线,我们利用 AI 平台以及生成生物学、生物化学的平台,帮助我们找到了一款针对特发性肺纤维化的全新机制,全新的小分子进入了临床,是全球第一个通过人工智能实现的。在中国,英矽智能也是第一家通过人工智能找到小分子进入临床,现在这个项目我们现阶段在临床一期,明年年初会进入临床二期。更为重要的是,我们不光是找到这样一个全新机制——全新小分子,同时我们通过人工智能的加持,从早期的靶点发现一直到小分子化合物产生,临床前候选化合物,我们只用了 18 个月的时间。传统的药物研发相比,做同样全新的这种靶点,从靶点发现一直到临床前侯选化合物,需要四年半的时间,耗费几千万美金以上的研发投入,这就证明了我们通过 AI 的加持可以大大缩短研发时间降低研发投入,提升研发效率。所以这个是我认为我们目前为止最为成功的一个案例。

亚马逊云科技如何帮助英矽智能应用 AI 进行新药研发?

黄庆春:任博士全球第一款我印象非常深,现在第二款也上市了,都是用 AI 技术找到了先导化合物,并成功进入临床。其实在医学界能够成功进入临床是一个非常有意义的里程碑,在全球跟英矽合作我看到有三点特别显著和突出的。

第一点,英矽把他们的关键计算,AI 与数据分析都放到了亚马逊云科技上。亚马逊云科技在全球有 31 个地理区域和 99 个可用区域[ZJ1],帮助了英矽智能在任何国家都能够进行药物的人工智能筛选,除了有传统的 GPU、CPU,我们也有基于 ARM Graviton 的一些平台。帮助他们快速的将它的算法部署在云上。

第二点,英矽智能跟全球很多药企在数据、计算之间会有很多合作,需要安全合规的环境。在亚马逊云科技符合全球例如 GxP、GDPR、HIPAA,包括中国的计算机化、系统验证等这样一系列规范,也帮助了英矽智能和它的上下游之间进行学术上的协作,云计算的敏捷性和弹性,可以按需使用,而且在亚马逊上是可以做到精细化、颗粒化的管理企业费用,所以大大的帮助了英矽智能在整个计算费用、存储费用,以及其他方面的节约,让药企可以加速。

任峰:我们和亚马逊云科技的合作,不光是看重亚马逊云科技能提供这种强大的算力,其实更重要是亚马逊云科技合规性方面做得特别好,而且亚马逊云科技不光是在国外有,在中国也有。所以说我们在国外可以用国外亚马逊云科技的云,现在也在用中国的亚马逊云科技。这样就避免了很多数据出境的问题,合作是非常非常顺畅的。

“我们也有与亚马逊云科技‘客户至尚’相同的理念,即把病人放在第一位。”

如何在新药研发领域始终保持竞争力?

Alex Zhavoronkov:我们创立在正确的时间,也有合适的技能来发展竞争优势:第一个竞争优势,我们提供端到端解决方案,我们在生物学方面做得很好,在化学、人工智能、药物研发方面一样好,所以我们是端到端的,而且我们有一个叫做 Pharma.AI 的平台。

自 2021 年以来,我们已经发现了 8 个临床前候选药物,16 个月,8 个临床前候选药物,这是一个巨大的数字。其中一个已经进入了人体临床试验,也是一种有潜力的“重磅疗法”,它正在解决一种非常严重的疾病,这种事情的成功概率在正常情况下通常不到 1%,我们已经设法利用整个管线来做一个演示,这是一个主要的竞争优势,即使你想在一本好的期刊上发表,也需要提供实验验证,仅有算法是不够的。这就是为什么拥有整个端到端的技术和亚马逊云科技作为合作伙伴非常重要的,我们需要全球化,这是另一件大事,我们也有与亚马逊云科技相同的理念,即把病人放在第一位,这种观念实际上是由任博士引入进来的,因此我们几乎在每一条治疗管线上都遵循了这一理念。

任峰:我觉得英矽智能跟其他的 AI 公司相比,文化是真正的朝 AI 制药的方向发展。AI 是以快速和高效为目标,但是做新药研发又以合规和安全为底线,这两个听起来是有点矛盾的。所以说这就是 Alex 高瞻远瞩,他决定我们做真正的 AI 制药,要把 AI 和制药,药物研发提高到一个同等重要的位置上来,这样能保持 AI 的优势,同时我们把制药所要保持的底线必须保存住,要守住。为什么我们能做得比较快、比较好的原因就是我们不光是结合了 AI 的快速和高效的特点,同时我们保持了做新药研发安全性和合规性的底线,所以我们能在后期走得会比较快。

未来还有哪些新技术上的合作可以推动人工智能在新药研发领域的应用?

黄庆春:我自己觉得有三个方面,在未来可以一起发展和努力的。第一个方面就是赋能整个行业,技术的赋能。其实在亚马逊云科技上有很多很好的云原生技术,比如说容器化,无服务器化等等这些技术,其实这些技术可以改变传统的部署软件、开发软件、运营软件的过程。无论是开发还是运营,还是日后的维护,整个效率和成本都会大大降低。对于亚马逊云科技来说,不仅提供类似于 GPU、CPU、IoT 等多种平台,我们也提供各式各样的数据分析、数据湖、数据仓这样的人工智能开发工具,我们在各个行业所积累的最优方法,一起跟英矽智能分享,让他们也可以快速的利用云原生或者行业领先的新技术,提升整个能力范围。

第二点,要帮英矽智能实现更好的商业化、市场化。因为亚马逊云科技在全球大部分的国家都有业务,服务了超过 4200 生命科学的用户。全球前九大药企都是用户,在中国我们也服务了超过 400 个中国本地的生命科学用户,也有数十个生命科学领域上的合作伙伴。

而且最近我们也跟上海的徐汇区共建了生命科学创新中心,做的这一切都是为了扩大生态链,充实整个生态系统。英矽智能是亚马逊云科技全球非常好的合作伙伴,我们也非常愿意将行动、计划和英矽智能一起进入市场,帮助英矽智能以及更广大的客户拓展他们的业务,找到上下游。

第三点,我们一样会遵守行业的特性,我们会按照药物、医学、生物学上的业务特点提供服务。比如说安全合规、隐私保护,以及实验验证假设等。所以亚马逊云科技成立行业解决方案部门也是希望从真正行业入手,从亚马逊云科技现有的产品和解决方案上面形成更多的行业解决方案,具有行业特色,去推向市场。